Suchergebnisse

Orphan diseases are life-threatening, chronic, progressive and leading to a reduction in life expectancy or disability conditions. Patients with rare diseases are one of the vulnerable population groups, which is caused by several factors, such as insufficient awareness of practitioners about such diseases, complicated and lengthy diagnosis, and imperfection of legal environment in the area of pharmacological support of orphan diseases, when only 24 orphan diseases (List-24) are determined, which are treated at the expense of the RF subjects.Imperfection of federal orphan diseases legislation is shown on the example of providing patients with PAH-specific therapy: only idiopathic form of pulmonary hypertension is included in the federal List-24, there is no well-established mechanism of pharmacological support for patients with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) that is not included in the List-24. The article describes the successful experience in providing patients with orphan diseases, regardless of the inclusion of nosology in List-24 in Moscow, through the creation and implementation of the transparent medical and pharmacological support regulation for patients with orthopaedic diseases, which settled the timely process of provision of patients with the necessary therapy. As a result, patients with CTEPH also have access to existing pathogenetic treatment that can prolong life and improve the quality of life of such patients. ; Орфанные заболевания являются жизнеугрожающими, хроническими прогрессирующими и приводящими к сокращению жизни или инвалидизации. Пациенты с редкими заболеваниями являются одной из незащищенных групп населения, что обусловлено сразу несколькими факторами: недостаточной осведомленностью практикующих врачей о таких заболеваниях, сложной и длительной диагностикой, а также несовершенством нормативно-правового регулирования в области лекарственного обеспечения орфанных заболеваний, когда определены только 24 орфанных заболевания («ПЕРЕЧЕНЬ 24»), лечение которых производится за счет средств субъектов РФ.Несовершенство федерального законодательства в области орфанных заболеваний продемонстрировано на примере обеспечения пациентов ЛАГ-специфической терапией: только идиопатическая форма легочной гипертензии включена в федеральный «ПЕРЕЧЕНЬ 24», для пациентов с хронической тромбоэмболической легочной гипертензией (ХТЭЛГ), не входящей в «ПЕРЕЧЕНЬ 24», отсутствует отлаженный механизм лекарственного обеспечения.В статье описан успешный опыт обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями вне зависимости от включения нозологии в «ПЕРЕЧЕНЬ 24» в г. Москве за счет создания и внедрения прозрачного регламента медицинского и лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями, урегулировавшего процесс своевременного обеспечения пациентов необходимой терапией. В результате пациенты с ХТЭЛГ также имеют доступ к существующему патогенетическому лечению, которое способно продлить жизнь и повысить качество жизни таких пациентов.

Since 2010, Russia has been developing new drug legislation, internal quality control and safety of medical organizations, and has developed algorithms for submitting Individual Case Safety Reports (ICSR) using an automated information system. On April 1, 2019, Russia launched an updated national database of ICSR, which uses the international ICH E2B data standard, which may increase the amount of reporting to the Uppsala monitoring center. This publication covers the key aspects of pharmacovigilance system development in the Russian Federation. The analysis of pharmacovigilance structure in the Russian Federation is carried out, its main problems are designated. Presents methods to identify causal relationships between adverse reaction and drug, evaluation of its degree of validity (questionnaires, algorithms, and scale), as already recommended by the WHO, and the new modifi ed versions. The expediency of using a scale for determining the degree of reliability of a causal relationship «an undesirable reaction — drug interaction» when analyzing spontaneous reports of undesirable reactions that may be caused by drug interactions is noted. An effective method of detection and prevention of adverse reactions is presented — the Global Trigger Tool (GTT). The question of the need for motivation and training of medical personnel in the correct design of spontaneous messages, as well as methods of identifying the causal relationship between adverse reactions of drugs. The directions of optimization of pharmacovigilance system are proposed, including methods of more effective active surveillance in the identifi cation and prevention of adverse reactions. ; России с 2010 г. развивается новая правовая база регулирования обращения лекарственных средств, внутреннего контроля качества и безопасности деятельности медицинских организаций, созданы алгоритмы репортирования о нежелательных реакциях с использованием автоматизированной информационной системы. Для гармонизации с международными подходами к выявлению нежелательных реакций с 1 апреля 2019 г. в национальной базе нежелательных реакций используется международный стандарт данных ICH E2B, что может способствовать увеличению объема репортирования в Уппсальский центр ВОЗ по международному мониторингу лекарственных средств. В работе освещены ключевые аспекты развития системы фармаконадзора в Российской Федерации, приведен анализ ее структуры, обозначены основные проблемы. Представлены методики выявления причинно-следственной связи между нежелательной реакцией и лекарственным препаратом и оценки степени ее достоверности (опросники, алгоритмы и шкалы): как уже рекомендованные ВОЗ, так и новые модифицированные варианты. Отмечена целесообразность использования шкалы определения степени достоверности причинно-следственной связи «нежелательная реакция—взаимодействие лекарственных средств» при анализе спонтанных сообщений о нежелательных реакциях, причиной которых может являться взаимодействие препаратов. Представлен эффективный способ выявления и предупреждения нежелательных реакций — методика глобальной оценки триггеров (Global Trigger Tool). Поставлен вопрос о необходимости мотивации и обучения медицинского персонала корректному оформлению спонтанного сообщения, а также методикам выявления причинно-следственной связи между нежелательными реакциями и лекарственными препаратами. Предложены направления оптимизации работы системы фармаконадзора, в том числе внедрение методов активного надзора.